Úvodník 06/2021

06/2021

Vážené kolegyně, vážení kolegové,

problematice vzácných nádorů, především díky nástupu personalizované medicíny, tumor agnostické terapii a pokrokům ve znalostech nádorové biologie, je věnována stále větší pozornost. Vzácné nádory můžeme definovat prevalencí či incidencí. Vzácná onemocnění jsou definována v Nařízení (ES) č.141/2000 Evropského parlamentu a Rady ze dne 16. prosince 1999 o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění jako onemocnění vyskytující se u méně než 5 osob na 10 000. Cílem tohoto nařízení bylo stimulovat výzkum a vývoj léčivých přípravků pro tuto skupinu onemocnění, která stála mimo zájem farmaceutického průmyslu především čistě z ekonomických důvodů. Toto nařízení obsahuje celou řadu pobídek, jak zvýšit zájem průmyslu o léky pro raritní onemocnění a s malými počty pacientů. Po více než 10 letech existence tohoto nařízení, kdy bylo registrováno více než 190 léků pro vzácná onemocnění v Evropě, z nichž největší část tvoří právě léčivé přípravky pro vzácné nádory, přichází revize tohoto nařízení. Recentně přijatá novela zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění, zásadním způsobem usnadňuje vstup léků pro vzácná onemocnění, tzv. orphan drugs, do systému. Většina těchto léků následkem nesplnění kritérií nákladově efektivního léčivého přípravku byla obtížně dostupná pro pacienty.

Evropská iniciativa „Rare Cancers Europe“ definuje vzácné nádory incidencí 6 případů na 100 000 osob ročně. Důvodem je snaha minimalizovat riziko, že vzácné kurabilní nádory s narůstající prevalencí z této skupiny vypadnou. Duchovním otcem iniciativy je prof. Paolo G. Casali z Istituto Nationale dei Tumori v Miláně. Byl to také on, kdo inicioval „Joint Action on Rare Cancers“. Tato společná tři roky trvající evropská akce, do níž se zapojila obě Národní onkologická centra v České republice, vyvrcholila konsenzuálním vydáním deseti doporučení „Rare Cancer Agenda 2030“. Cílem je zlepšení diagnostiky a léčby pro skupinu pacientů se vzácnými nádory.

Věřím, že toto číslo Onkologické revue vám přiblíží problematiku vzácných nádorů z různých úhlů a bude vám nápomocné i v denní klinické praxi.

MUDr. Kateřina Kopečková, Ph.D.

Onkologická klinika 2. LF UK a FN v Motole, Praha