Midostaurin, aktuální přehled a klinické zkušenosti ÚHKT v roce 2021 - kazuistiky

06/2021

MUDr. Jan Válka, Ph.D.^1,2; MUDr. Monika Krutská^1,3; MUDr. Markéta Sobotková¹; MUDr. Petr Soukup, MHA¹

¹ Ústav hematologie a krevní transfuze, Praha

² Ústav klinické a experimentální hematologie 1. LF UK, Praha

³ 1. lékařská fakulta Univerzity Karlovy, Praha

SOUHRN

Tento článek popisuje dvouleté zkušenosti s používáním přípravku midostaurin na našem pracovišti - v Ústavu hematologie a krevní transfuze (ÚHKT) v Praze. Po teoretickém úvodu a literárně publikovaných klinických zkušenostech je dále prostor věnován managementu léčby midostaurinem, klinickým zkušenostem, které vzešly z našeho souboru pacientů, krátkému zhodnocení dostupných výsledků a závěrem jsou popsány kazuistické případy. Midostaurin je cytostatikum ze skupiny inhibitorů FLT3 (FMS-like tyrosine kinase 3), který se v podobě tablet používá v kombinaci se standardní chemoterapií k léčbě nově diagnostikovaných akutních myeloidních leukemií s FLT3/ITD/TKD mutací. V současnosti se stále jedná o jediný přípravek z této skupiny, který má v České republice schválenou úhradu pro použití v 1-2 cyklech indukční léčby a ve 3-4 cyklech léčby konsolidační. Celkem jsme za dva roky midostaurin podali 18 pacientům v 37 cyklech. Dosažení kompletní remise, míra celkového přežití a přežití bez choroby se blíží údajům vycházejícím ze studie RATIFY. Při dodržování doporučení k léčbě midostaurinem je tento přípravek pacienty dobře tolerován. V kombinaci se standardní indukční a konsolidační léčbou nedochází v rámci našeho souboru k výraznému zvýšení rizika infekčních komplikací či jiných projevů toxicity nad obvyklý rámec léčby pacientů bez podávání midostaurinu.

Klíčová slova

akutní myeloidní leukemie, inhibitor FLT3, FMS-like tyrosine kinase 3, indukční a konsolidační léčba AML

SUMMARY

This article describes our 2-year experience with the administration of midostaurin at the Institute of Hematology and Blood Transfusion (IHBT) in Prague. A short theoretical section and review of published data is followed by the clinical experiences with midostaurin treatment management in our group of patients and a short evaluation of available results. The article ends with some case reports. Midostaurin is an FLT3 (FMS-like tyrosine kinase 3) inhibitor used in the form of tablets in combination with standard chemotherapy in the treatment of patients with newly diagnosed acute myeloid leukemia (AML) and the FLT3/ITD/TKD mutation. To-date it remains the only preparation from this group registered and reimbursed in the Czech Republic for 1-2 cycles of induction therapy and 3-4 cycles of consolidation therapy. Over two years, we administered midostaurin to a total of 18 patients in 37 cycles of chemotherapy. Complete remission rate, overall survival and disease-free survival concur with the data from the RATIFY study. By adhering to the relevant recommendations, treatment with midostaurin is well tolerated. We did not record in our sample of patients treated with midostaurin and standard chemotherapy any increase in the risk of infectious complications or unusual toxicities compared to patients not receiving midostaurin.

Key words

acute myeloid leukemia, FLT3 inhibitor, FMS-like tyrosine kinase 3, induction and consolidation treatment of AML