Ilustrativní kazuistika pacienta s myelodysplastickým syndromem - naše zkušenosti s luspaterceptem

06/2021

MUDr. Libor Červinek, Ph.D.

Interní hematologická a onkologická klinika FN Brno

SOUHRN

Myelodysplastický syndrom (MDS) představuje klonální poruchu krvetvorby. Léčebnou strategii volíme podle rizika onemocnění na základě revidovaného Mezinárodního prognostického systému (revised International Prognostic Scoring System, IPSS-R). Pro pacienty s nižším rizikem je doporučena podpůrná, stimulační nebo imunomodulační terapie. Jako velmi nadějný lék pro pacienty s myelodysplastickým syndromem nízkého rizika a s transfuzní dependencí se jeví luspatercept. Přípravek byl s úspěchem zkoumán v rámci randomizovaných multicentrických klinických studií. Připojená kazuistika ilustruje léčebný potenciál luspaterceptu.

Klíčová slova

myelodysplastický syndrom, IPSS-R, SF3B1, luspatercept

SUMMARY

Myelodysplastic syndrome (MDS) is a clonal hematopoietic disorder. We choose the treatment strategy on the basis of the risk of the disease according to the revised International Prognostic Scoring System (IPSS-R). For patients at lower risk, the recommended therapy is supportive, stimulating or immunomodulatory. Luspatercept appears to be a very promising drug for patients with low-risk myelodysplastic syndrome and transfusion dependence. The drug has been successfully investigated in randomized multicenter clinical trials. The attached case report illustrates the potential of luspatercept.

Key words

myelodysplastic syndrome, IPSS-R, SF3B1, luspatercept