Možnosti léčby anemie u pacientů s myelodysplastickým syndromem nízkého rizika

04/2020

MUDr. Petra Bělohlávková, Ph.D.

IV. interní hematologická klinika LF UK a FN, Hradec Králové

SOUHRN

Prognóza a léčba pacientů s myelodysplastickým syndromem (MDS) je závislá na stanovení rizika podle IPSS (International Prognostic Scoring System) či jeho revidované formy IPSS-R, které rozdělí pacienty do skupiny nižšího a vyššího rizika choroby. Riziko transformace do akutní myeloidní leukemie je závažný problém u pacientů vysokého rizika, zatímco anemie představuje dominující problém u MDS pacientů nízkého rizika. Zlepšení erytropoézy a odstranění symptomů anemie představuje hlavní léčebný cíl u této skupiny pacientů. Přípravky stimulující erytropoézu dosahují léčebné odpovědi asi u 50 % pacientů, avšak medián trvání léčebné odpovědi je pouze 15-18 měsíců. Léčba lenalidomidem je určena pro pacienty s delecí dlouhého raménka 5. chromosomu (u tzv. MDS 5qsyndromu). Erytrocytární odpovědi zde bývá dosaženo až u 70-80 % pacientů a dosažení transfuzní závislosti je přítomno u 60-70 % pacientů. Nově schváleným přípravkem v letošním roce je luspatercept, který je účinný především u forem MDS s prstenčitými sideroblasty či mutací genu SF3B1. Roxadustat a imetelstat se jeví jako nadějné přípravky k léčbě anemie u MDS pacientů nízkého rizika.

Klíčová slova

erytropoézu stimulující přípravky, myelodysplastický syndrom, nízké riziko, lenalidomid, luspatercept