Vybrané články
Zobrazují se články pro štítek Jonášová Anna . Zobrazit všechny články
Přínos luspaterceptu v léčbě nízce rizikového myelodysplastického syndromu – kazuistika
06/2023 Doc. MUDr. Anna Jonášová, Ph.D.
Myelodysplastický syndrom je klonální onemocnění hemopoézy. U nemocných s nízkým rizikem progrese choroby či přechodu do akutní myeloidní leukemie je dominantním problémem cytopenie, a to především anemie. Ta se vyskytuje až u 90 % nemocných. Hlubší anemie, zvláště u transfuzně závislých nemocných, významně snižuje kvalitu života, zvyšuje morbiditu, ale i mortalitu. Dosud jsme byli odkázáni u většiny nemocných (s výjimkou nemocných s 5q-syndromem, kteří jsou výbornými respondenty terapie lenalidomidem) na transfuze či podávání erytropoetinů. Erytropoetiny ale nejsou příliš účinné právě u nemocných s již vyvinutou závislostí na transfuzích. Proto je velkým přínosem v léčbě těchto nemocných nový přípravek luspatercept, inhibitor dráhy TGF-β, který vede až u 50 % nemocných k eliminaci transfuzní potřeby, výraznému zlepšení kvality života, a jak bylo recentně prokázáno, i k prodloužení doby přežívání. Prezentujeme kazuistiku nemocné, u níž byl tento přípravek úspěšně použit, a to i jako lék čtvrté linie terapie.
CELÝ ČLÁNEK
Myelodysplastický syndrom je klonální onemocnění hemopoézy. U nemocných s nízkým rizikem progrese choroby či přechodu do akutní myeloidní leukemie je dominantním problémem cytopenie, a to především anemie. Ta se vyskytuje až u 90 % nemocných. Hlubší anemie, zvláště u transfuzně závislých nemocných, významně snižuje kvalitu života, zvyšuje morbiditu, ale i mortalitu. Dosud jsme byli odkázáni u většiny nemocných (s výjimkou nemocných s 5q-syndromem, kteří jsou výbornými respondenty terapie lenalidomidem) na transfuze či podávání erytropoetinů. Erytropoetiny ale nejsou příliš účinné právě u nemocných s již vyvinutou závislostí na transfuzích. Proto je velkým přínosem v léčbě těchto nemocných nový přípravek luspatercept, inhibitor dráhy TGF-β, který vede až u 50 % nemocných k eliminaci transfuzní potřeby, výraznému zlepšení kvality života, a jak bylo recentně prokázáno, i k prodloužení doby přežívání. Prezentujeme kazuistiku nemocné, u níž byl tento přípravek úspěšně použit, a to i jako lék čtvrté linie terapie.
Aktuální možnosti biologické léčby u nemocných s myelodysplastickým syndromem
06/2022 Doc. MUDr. Anna Jonášová, Ph.D.
Myelodysplastický syndrom (myelodysplastic syndrome, MDS) je heterogenní závažné onemocnění krvetvorby. Terapie je dosud velmi svízelná jak u nízce, tak u vysoce rizikových skupin nemocných. Nicméně s kumulací našich znalostí týkajících se patogeneze tohoto onemocnění, a zvláště pak s rozvojem molekulárně genetických informací, se objevují nové, i cílené formy biologické léčby. Uvádíme souhrn používaných biologických terapeutických postupů u nemocných s MDS a nových perspektivních přípravků.
CELÝ ČLÁNEK
Myelodysplastický syndrom (myelodysplastic syndrome, MDS) je heterogenní závažné onemocnění krvetvorby. Terapie je dosud velmi svízelná jak u nízce, tak u vysoce rizikových skupin nemocných. Nicméně s kumulací našich znalostí týkajících se patogeneze tohoto onemocnění, a zvláště pak s rozvojem molekulárně genetických informací, se objevují nové, i cílené formy biologické léčby. Uvádíme souhrn používaných biologických terapeutických postupů u nemocných s MDS a nových perspektivních přípravků.